Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je novi lijek koji usporava napredovanje uznapredovalog oblika makularne degeneracije povezane sa starenjem (AMD), koji je bio neizlječiv prije 2023. godine.
FDA je 4. augusta odobrila lijek Iveric Bio pod nazivom Izervay (avacincaptad pegol intravitrealno rješenje) nakon opsežnih kliničkih ispitivanja u kojima su mjesečne injekcije od 2 miligrama (mg) u oko značajno smanjile oštećenja uzrokovana geografskom atrofijom (GA), ili uznapredovalim suhim oblikom AMD-a, kod većine učesnika studije.
Proizvođači Izervay-a navode da je to jedini odobreni tretman za geografsku atrofiju koji može postići statistički značajno smanjenje stope napredovanja GA na kraju perioda od 12 mjeseci.
Ranije u 2023. godini, FDA je odobrila lijek Syfovre (pegcetacoplan), koji je razvila kompanija Apellis Pharmaceuticals, kao prvi ikada tretman za geografsku atrofiju.
Šta je Geografska Atrofija?
Također nazvana “uznapredovali suhi AMD,” geografska atrofija može se razviti nakon što se suhe čestice biološkog otpada, ili drusen, nakupe u retini u ranoj fazi bolesti. Kako se ovi proteini i lipidni nakupci akumuliraju, mogu iritirati ćelije makule, dijela mrežnice koja je odgovorna za najoštriji, direktni vid.
Bolest može eventualno preći u “mokru” fazu AMD-a, gdje disfunkcionalni krvni sudovi proliferiraju u retini, propuštajući tečnost i krv koja postepeno uništava kritične fotoreceptorske ćelije, što dovodi do nepovratnog gubitka vida — iako geografska atrofija ne mora uvijek napredovati do mokrog AMD-a.
Novi Lijekovi Popunjavaju Značajnu Prazninu u Liječenju
Najnovije odobrenje FDA-a efektivno udvostručuje farmaceutske opcije dostupne za ozbiljno stanje koje prijeti vidu, za koje su ljekari ranije pribjegavali samo pažljivom praćenju.
“Ovo najnovije odobrenje lijeka je izuzetno pozitivan razvoj, posebno s obzirom na to da još prije samo godinu dana nije bilo nade ni opcija za ljude s GA,” kaže Jeff Todd, predsjednik i izvršni direktor Prevent Blindness, neprofitne organizacije za zdravlje vida.
Prema Cleveland Clinic, najmanje milion Amerikanaca i osam miliona ljudi širom svijeta trenutno ima dijagnozu ove bolesti. Međutim, neki kliničari vjeruju da je rasprostranjenost geografske atrofije znatno veća nego što statistike sugeriraju.
“Procjenjujemo da oko milion i po Amerikanaca ima GA, ali da je 75 posto ljudi s tom bolešću vjerovatno nedijagnosticirano, što dovodi do ogromne nezadovoljene potrebe među ljudima koji su obično stariji od 65 godina,” kaže Chris Simms, viši potpredsjednik i glavni komercijalni direktor kompanije Iveric Bio.
Kompanija iz Parsippanyja, New Jersey, upozorava da 66 posto ljudi s geografskom atrofijom može postati djelimično ili ozbiljno oštećeno vidno kada stanje ostane neotkriveno.
Klinička Ispitivanja Pokazuju Usporavanje Napredovanja Bolesti
Iveric-ovo GATHER1 faza 2/3 kliničko ispitivanje postiglo je smanjenje napredovanja geografske atrofije za 35 posto, a GATHER2 faza 3 ispitivanje skoro za 18 posto, oba generirajući pozitivne rezultate već šest mjeseci nakon početka testiranja, prema komentarima u AJMC. Randomizirana, dvostruko maskirana, multicentrična ispitivanja uključila su više od 700 učesnika.
Neželjeni efekti prijavljeni su kod manje od 5 posto ispitanika i uključuju krvarenje ispod prozirnog sloja oka, povećan pritisak u oku, zamagljen vid i razvoj neovaskularne makularne degeneracije povezane sa starenjem, ili mokri AMD.
Oba lijeka, Izervay i Syfovre, inhibiraju prekomjernu aktivaciju jednog od otprilike 50 biohemijskih spojeva pronađenih u komplementarnom sistemu, koji mobilizira proteine za borbu protiv invazivnih patogena. Izervay specifično cilja nekontrolisanu štetu uzrokovanu C5 proteinom, koji može pogoršati mrljaste lezije koje se razvijaju na ožiljnoj retini. Ovi prepoznatljivi tragovi daju geografskoj atrofiji njeno ime.
Neželjeni Efekti Su Mogući, ali Sigurnosni Profil Je Solidan
Dok retinolozi hvale oba nova lijeka za proširenje granica u liječenju AMD-a, neki kliničari suzdržavaju svoj optimizam s oprezom.
Među njima je Peter A. Campochiaro, MD, George S. i Dolores Doré Eccles profesor oftalmologije i neuroznanosti na Wilmer Eye Institute Johns Hopkins Medicine u Baltimoreu, koji strahuje da tretmani ponekad mogu stvoriti komplikacije koje imitiraju samu bolest.
“Neki pacijenti koji su primili Syfovre razvili su teške upale, retinalni vaskulitis i gubitak vida nakon primanja lijeka, što ima veliki utjecaj na omjer rizika i koristi,” kaže dr. Campochiaro. Takvi neželjeni efekti su rijetki.
Simms iz Iveric-a je uvjeren da je sigurnosni i efikasni profil Izervay-a solidan, te da su neželjeni efekti izuzetno rijetki i da se mogu liječiti ako se pojave.
“Volimo ponoviti da je tokom perioda od 12 mjeseci (studije) … lijek usporio gubitak fotoreceptora i napredovanje bolesti s stopom smanjenja GA do 35 posto na kraju prve godine liječenja,” kaže Simms.
Kako klinička ispitivanja nastavljaju, Iveric očekuje da će dijeliti ažuriranja o efektima lijeka nakon perioda od 12 mjeseci. Ta otkrića se očekuju krajem 2023. godine.
Sami lijek će biti dostupan u ordinacijama doktora do sredine septembra.
