Amerikanci kojima je dijagnosticirana vlažna starosna makularna degeneracija (AMD), dijabetička makularna edema (DME) i slična oboljenja mogu održati svoj vid uz manje injekcija u oko, sada kada je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila ažuriranu verziju lijeka aflibercept.
Odobrenje FDA od 18. augusta omogućava koncentrisane doze od 8 miligrama (mg) ovog široko korištenog lijeka da zamijene trenutnu formulu od 2 mg (brend ime Eylea). Snažniji lijek je dizajniran da produži period između pojedinačnih doza, čime se efektivno smanjuje opterećenje liječenja za one koji su dijagnosticirani sa ovim očnim bolestima, kao i za kliničare koji administriraju injekcije.
“Ljepota ovog novog lijeka je u tome što nije nova molekula, tako da smo već jako upoznati sa odličnim intraokularnim sigurnosnim profilom i efikasnošću aflibercepta,” kaže dr. Kyle Kovacs, certificirani specijalist za retinu i asistent profesor oftalmologije na Medicinskom fakultetu Weill Cornell u New Yorku.
Kako Aflibercept Sprječava Gubitak Vida
Obje koncentracije aflibercepta sprječavaju ili uveliko smanjuju štetu koju uzrokuju disfunkcionalni krvni sudovi unutar oka koji nastaju kao odgovor na bolest. Ovi krhki sudovi imaju tendenciju da puštaju tečnost i cepaju se, ispuštajući tečnost u makulu, dio svjetlosno-senzitivne retine odgovorne za najjasniji vid pravo ispred sebe.
Liječenje se provodi putem superfine igle koja se ubacuje u viskoznu unutrašnjost oka. Retina i njen centar, makula, nalaze se na unutrašnjem zadnjem zidu oka. Ako se liječenje ne provede, nakupljanje tečnosti može dovesti do nepovratnog sljepila.
Proizvod od 8 mg, nazvan Eylea HD, i doza od 2 mg Eylea razvijeni su zajednički od strane Regeneron Pharmaceuticals i Bayer AG; novi lijek je dobio prioritetni pregled od FDA na osnovu rezultata iz dvije kliničke studije.
Odobrenje je kratko odloženo u junu 2023. zbog problema sa inspekcijom postrojenja kod trećeg proizvođača lijeka.
Česte Posjete Ordinaciji Vode do Prekidanja Liječenja
Ažurirani lijek rješava poseban problem povezan sa postojećim lijekom: potrebu za čestim procedurama u ordinaciji za uglavnom starije, često slabe osobe kojima je dijagnosticirana vlažna makularna degeneracija ili dijabetička makularna edema.
Suočeni sa zahtjevnim protokolom liječenja, značajan procenat njih na kraju pauzira, prekida ili potpuno napušta režim.
“Zbog toga što AMD zahtijeva kontinuirano liječenje, a mnogi od ovih ljudi imaju stvarne živote koji uključuju bolesti, probleme s mobilnošću, putovanja ili porodične obaveze koje mogu ometati potrebu za redovnim injekcijama, imamo tendenciju da manje liječimo ove ljude,” kaže dr. Kovacs.
Trenutni protokol za vlažnu AMD počinje sa inicijalnim “učitnim dozama” od 2 mg Eylea koje se daju otprilike svakih četiri sedmice tokom prvih nekoliko mjeseci, a zatim injekcije otprilike svake osam sedmica. Ovisno o težini stanja, kontrola može zahtijevati doživotne injekcije.
Manje Godišnjih Posjeta Ordinaciji Sa Novim Lijekom
Sa 8 mg aflibercepta, intervali između posjeta doktoru bi se produžili na između 12 i 16 sedmica.
“Na 16 sedmica između tretmana, ljudi trebaju samo tri injekcije godišnje, što nam omogućava da vidimo više ljudi u vrijeme kada se očekuje da će starenje populacije povećati broj pacijenata koji trebaju doći kod nas u kliniku za retinu, također povećavajući potražnju za našom specijalizacijom,” kaže dr. Theodore Leng, asistent profesor oftalmologije na Univerzitetu Stanford u Palo Altu, Kalifornija, i su-istraživač za jednu od studija koje su dovele do odobrenja Eylea HD od strane FDA.
Studija objavljena 2021. u časopisu Ophthalmology otkrila je da do polovine onih na trenutnom režimu injekcija u oko za vlažnu makularnu degeneraciju napušta liječenje nakon otprilike 24 mjeseca. Jedna trećina kasnije ponovo započinje protokol, ali to može biti prekasno za neke. Vid izgubljen zbog ozbiljnog ožiljka na makuli ne može se povratiti.
Šta Su Klinička Ispitivanja Eylea HD Pokazala
Edema se najčešće javlja kod DME, česte komplikacije dijabetesa, i vlažne AMD, naprednog oblika starosne makularne degeneracije.
Studija PHOTON testirala je efikasnost doze od 8 mg aflibercepta među 683 ispitanika sa DME, dok je kliničko ispitivanje PULSAR fokusirano na vlažnu AMD. Obje su zaključile da je koncentriraniji lijek, koji se rjeđe daje, bio jednako učinkovit kao niža doza. Pored toga, ispitanici su se pridržavali protokola liječenja tokom 48-mjesečnog istraživanja.
Razvoj lijeka i njegova klinička ispitivanja provedena su zajednički od strane Regenerona i Bayer Pharmaceutical. Nalazi su predstavljeni na Godišnjem naučnom zasjedanju Retina Society u novembru 2022. godine.
Napretci u Liječenju Bolesti Retine
Broj ljudi koji žive sa bolestima retine je visok.
Prema izvještaju objavljenom u novembru 2022. u JAMA Ophthalmology, više od 18 miliona Amerikanaca živi sa ranim stadijem starosne makularne degeneracije, dok je skoro 1,5 miliona napredovalo do kasnog stadija AMD.
Saopštenje za javnost koje je distribuiralo Američko društvo specijalista za retinu u oktobru 2020. otkriva da 8 miliona ljudi u Sjedinjenim Državama ima dijabetičku retinopatiju. Dijabetička makularna edema, koja može nastati kao rezultat neliječene dijabetičke retinopatije, pogađa oko 750.000 Amerikanaca, kaže American Journal of Managed Care.
Miopska horoidalna neovaskularizacija i makularna edema povezana sa okluzijom retinalne vene, koji također uzrokuju oticanje unutar oka, su mnogo rjeđi.
Do prije otprilike 20 godina, vlažna AMD i DME su bile vodeći uzroci gubitka vida širom svijeta. Odobrenje FDA sredinom 2000-ih za potpuno novu kategoriju lijekova, nazvanih antivaskularni endotelni faktor rasta terapije (anti-VEG-F lijekovi), brzo je transformisalo prethodno slepeće uslove u medicinski kontrolisane hronične bolesti. Lijekovi zaustavljaju nekontrolisanu proliferaciju neispravnih krvnih sudova izazvanih stalnom iritacijom i upalom u očima.
Danas, kaže dr. Leng, “ovi revolucionarni lijekovi, kada se redovno daju, nude 95 posto šanse za održavanje vida.”
Nekoliko anti-VEGF farmaceutika je u širokoj upotrebi, uključujući popularnu široko propisivanu formulu od 2 mg aflibercepta Eylea, koja je dobila odobrenje FDA 2011. godine, prema American Journal of Pathology.
“Zajednica specijalista za retinu je zainteresovana za pomicanje granica, uz razumijevanje da nekim očima može biti potrebnije češće doziranje za održavanje ili povratak vida,” kaže Leng.
Sljedeći Koraci u Liječenju Vlažne AMD i DME
Kovacs i mnogi drugi kliničari vjeruju da će sljedeći veliki napredak doći putem neke forme genske terapije koja može inducirati tijelo da proizvodi supstance koje usporavaju ili zaustavljaju rast neispravnih krvnih sudova.
“Možda ćemo trebati novi model da bismo prešli preko paradigme liječenja svaka tri ili četiri mjeseca,” predviđa Kovacs.
U međuvremenu, nova opcija visokih doza je dizajnirana da osigura da više ljudi može ostati na kursu liječenja.
“Sa ovim lijekom, mislim da ćemo biti u stanju zadržati većinu pacijenata na njihovom idealnom rasporedu liječenja, i poboljšati našu sposobnost da spriječimo gubitak vida od stanja koje je sada liječivo,” kaže Leng.
